L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità dell’estensione di indicazione di benralizumab, anticorpo monoclonale in grado di agire sul recettore dell’interleuchina 5, nel trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangite (EGPA) recidivante o refrattaria. Si tratta di una patologia rara, complessa ed eterogenea, spesso caratterizzata da un ritardo nella diagnosi legato alle sue manifestazioni cliniche variabili e all’aspecificità dei suoi sintomi iniziali. Si stima che nel nostro Paese circa 1.400 persone convivano con questa patologia cronica.

L’approvazione si basa sui risultati positivi dello studio di fase III MANDARA, primo studio comparativo di non inferiorità tra farmaci biologici nei pazienti con EGPA. I dati hanno dimostrato che il 58% dei pazienti con EGPA trattati con benralizumab ha raggiunto la remissione clinica, confermando la non inferiorità rispetto al comparatore. Benralizumab ha inoltre mostrato un impatto rilevante sulla riduzione dell’esposizione ai corticosteroidi orali (OCS); tra le settimane 48 e 52, l’86% dei pazienti trattati ha ottenuto una riduzione di almeno il 50% della dose di OCS, mentre il 41% è riuscito a sospendere completamente il trattamento corticosteroideo, rispetto al 26% dei pazienti trattati con mepolizumab.

Lo studio di estensione MANDARA OLE, con osservazione fino a due anni, ha ulteriormente confermato la durabilità del controllo di malattia con benralizumab, evidenziando un mantenimento duraturo della remissione e un’ulteriore possibilità di riduzione o sospensione dei corticosteroidi orali anche in pazienti precedentemente trattati con mepolizumab, rimarcando al contempo un profilo di sicurezza coerente con quanto già osservato nei precedenti studi in asma grave eosinofilico.