Ipsen annuncia che il Comitato per i medicinali ad uso umano (CHMP) dell'EMA (Agenzia europea per i medicinali) ha espresso parere positivo su elafibranor per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC), in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’UDCA.
Parere positivo del CHMP anche per odevixibat come trattamento del prurito colestatico nella sindrome di Alagille (ALGS) nei pazienti a partire dai sei mesi di età.
La decisione finale della Commissione europea sulle rispettive autorizzazioni all’immissione in commercio è prevista per il terzo trimestre del 2024.
«È utile che le persone con diagnosi di PBC sappiano che la progressione della malattia deve essere monitorata attraverso i livelli di biomarcatori nel sangue, come l’ALP» sottolinea Sindee Weinbaum, Patient Advocate della European Liver Patients’ Association. «Essere consapevoli di questi livelli – precisa - aiuta la persona con PBC ad avere un maggiore controllo della malattia e a intraprendere un dialogo costruttivo con il proprio medico, al fine di controllare i sintomi e individuare quale sia il trattamento più adatto».
Il parere positivo del CHMP su v si basa principalmente sui dati dello studio di fase III ELATIVE. Il parere positivo per odevixibat si basa invece sui dati della sperimentazione clinica di fase III ASSERT, presentati al congresso 2022 dell’American Association for the Study of Liver Disease (AASLD) e recentemente pubblicati su Lancet Gastroenterology & Hepatology.
La doppia decisione del CHMP, commenta Christelle Huguet, Executive Vice President, Head of R&D di Ipsen, «ci avvicina alla possibilità di rendere disponibile elafibranor per i pazienti europei come nuovo trattamento in grado di migliorare in modo significativo i livelli dei biomarcatori associati alla progressione della malattia, senza peggiorarne i sintomi. Inoltre, grazie all’opinione positiva su odevixibat – aggiunge - continueremo a lavorare per fornire una nuova opzione terapeutica ai bambini con la sindrome di Alagille, la cui salute epatica può peggiorare rapidamente insieme alla qualità di vita».