Il Comitato per i medicinali a uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha espresso parere positivo per una variazione di tipo II relativa a daratumumab in formulazione sottocutanea, sviluppato da Johnson & Johnson, introducendo la possibilità di autosomministrazione del farmaco da parte dei pazienti o di somministrazione da parte di un caregiver.
La nuova modalità, che potrà essere adottata a partire dalla quinta dose previa valutazione del medico curante e adeguata formazione, riguarda i pazienti affetti da mieloma multiplo e amiloidosi da catene leggere. Con questa decisione, daratumumab diventa il primo farmaco oncologico a somministrazione sottocutanea approvato in Europa per l’autosomministrazione.
La variazione consente a pazienti e clinici di valutare congiuntamente la modalità di somministrazione più appropriata, introducendo un elemento di maggiore flessibilità nella gestione del trattamento. L’indicazione si estende a tutte le dieci indicazioni terapeutiche della formulazione sottocutanea del farmaco.
«La possibilità di autosomministrazione di daratumumab sottocute rappresenta una svolta per le persone con mieloma multiplo, il cui trattamento prevede frequenti visite in ospedale, con un notevole impatto sulla vita quotidiana loro e dei caregiver. Questa nuova modalità di somministrazione fornisce al paziente maggiore flessibilità nella gestione del proprio trattamento», dichiara Thomas Lund, responsabile della sezione di ematologia del Dipartimento di medicina del Vejle Hospital e del Dipartimento di ricerca sanitaria regionale dell’Università della Danimarca meridionale. «Per la comunità medica questo è un grande passo avanti perché da un lato alleggerisce la pressione sui sistemi sanitari e dall’altro permette di offrire ai pazienti il trattamento più adatto alle loro esigenze e preferenze, mantenendo la comprovata sicurezza ed efficacia di daratumumab».
Il parere positivo si inserisce nel percorso di sviluppo clinico di daratumumab, anticorpo monoclonale anti-CD38 che, a quasi dieci anni dalla prima approvazione, si è affermato come terapia di riferimento nelle diverse fasi del mieloma multiplo.
«Fin dalla sua prima approvazione, avvenuta quasi dieci anni fa, daratumumab ha rivoluzionato il trattamento del mieloma multiplo, diventando una terapia di riferimento in tutte le fasi della malattia», afferma Ester in ’t Groen, responsabile per l’area terapeutica ematologia in Europa, Medio Oriente e Africa di Johnson & Johnson. «Oggi siamo orgogliosi di continuare a portare innovazione grazie a questo farmaco. In tal senso, questa variazione segna la prima approvazione in Europa di un farmaco antitumorale iniettabile in autonomia, un traguardo molto importante per noi».
Nel corso degli anni, daratumumab ha dimostrato un impatto significativo sugli esiti clinici dei pazienti, come evidenziato dai risultati di numerosi studi clinici di fase tre, che hanno registrato miglioramenti nella sopravvivenza libera da progressione e, in alcuni casi, nella sopravvivenza complessiva.
«Da più di 20 anni, Johnson & Johnson è in prima linea nel miglioramento dell'assistenza alle persone con mieloma multiplo. Nonostante i progressi terapeutici compiuti, i pazienti continuano a dover affrontare sfide significative, per questo motivo restiamo concentrati sul sostegno alla comunità attraverso la ricerca continua, l'innovazione e la collaborazione con gli operatori sanitari», prosegue Yusri Elsayed, responsabile globale dell’area terapeutica oncologia di Johnson & Johnson. «Il traguardo raggiunto oggi testimonia il nostro impegno volto non solo a superare i confini della scienza, ma anche a garantire che i pazienti abbiano accesso a opzioni terapeutiche in grado di rispondere alle loro esigenze in costante evoluzione».
Il mieloma multiplo è un tumore ematologico che origina dalle plasmacellule del midollo osseo ed è caratterizzato da un decorso cronico e recidivante. Nonostante i progressi terapeutici, la patologia è attualmente considerata non guaribile e richiede trattamenti continuativi.
Secondo le stime più recenti, nell’Unione europea nel 2022 sono state registrate oltre 35.000 nuove diagnosi e più di 22.700 decessi correlati alla malattia. I pazienti possono presentare sintomi quali dolore osseo, anemia, affaticamento, ipercalcemia o insufficienza renale, sebbene in alcuni casi la diagnosi avvenga in assenza di manifestazioni cliniche evidenti.
In questo contesto, l’introduzione della possibilità di autosomministrazione rappresenta un’evoluzione rilevante nell’organizzazione dell’assistenza, con potenziali ricadute sia sulla qualità di vita dei pazienti sia sulla sostenibilità dei sistemi sanitari.
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