Con la pubblicazione della determina dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) in Gazzetta Ufficiale, marstacimab è ora disponibile in Italia in regime di rimborsabilità. Il farmaco è indicato per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A e B severa senza inibitori, di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 35 chilogrammi. La somministrazione avviene per via sottocutanea, una volta a settimana, tramite una penna preriempita a dosaggio fisso: una modalità che semplifica la gestione della terapia rispetto alle opzioni endovenose tradizionali.
Secondo l'ultimo rapporto dell'Istituto superiore di sanità sulle coagulopatie congenite, in Italia si stimano circa 5 mila persone con emofilia: oltre 4 mila con la forma A e circa 900 con la forma B. Entrambe sono causate dalla carenza di specifici fattori della coagulazione (rispettivamente il fattore VIII e il fattore IX), proteine essenziali per arrestare le emorragie. Le terapie standard si basano sulla sostituzione endovenosa di questi fattori carenti per prevenire o controllare i sanguinamenti.
L’emofilia incide profondamente sulla qualità di vita del paziente. «La gestione della malattia – sottolinea Cristina Cassone, presidente della Federazione delle Associazioni emofilici (FedEmo) - può ancora oggi comportare limitazioni nella vita quotidiana delle persone, in grado di incidere sull’autonomia, le relazioni sociali e la possibilità di guardare con piena serenità al proprio futuro».
L’emofilia «condiziona ogni aspetto della vita del paziente e dei suoi familiari – conferma Andrea Buzzi, presidente di Fondazione Paracelso - dalle attività scolastiche e lavorative fino alla pratica sportiva e alla vita sociale. Come chiunque conviva con una malattia cronica, la persona con emofilia ha bisogno, accanto alle cure mediche e agli indispensabili farmaci salvavita, di un’attenzione costante per quelli che potremmo definire i bisogni extraclinici, dal supporto psicosociale, in primo luogo ai genitori, per favorire l’accettazione della malattia, ai programmi di sensibilizzazione e aumento di conoscenza e visibilità dell’emofilia presso l’opinione pubblica».
Nonostante i progressi degli ultimi decenni nella gestione dell’emofilia permangono bisogni terapeutici ancora insoddisfatti. «Nella pratica clinica dell’emofilia una delle principali sfide resta il controllo dei sanguinamenti – sottolinea Maria Elisa Mancuso, referente per il Centro malattie emorragiche all'Humanitas Research Hospital e professoressa alla Humanitas University – che rappresentano un rischio concreto per molti pazienti e possono determinare, nel tempo, complicanze articolari e un impatto significativo sulla qualità di vita. A questo si aggiunge il peso delle infusioni endovenose, necessarie per molte terapie».
Sviluppato da Pfizer, marstacimab rappresenta il primo trattamento non sostitutivo con meccanismo riequilibrante dell'emostasi. Agisce inibendo il dominio Kunitz 2 del TFPI (Tissue Factor Pathway Inhibitor), una proteina che in condizioni normali limita la coagulazione, ripristinandone l'equilibrio e riducendo i sanguinamenti senza sostituire direttamente i fattori carenti.
La decisione dell'Aifa è supportata dai risultati dello studio di Fase 3 BASIS, nel quale marstacimab ha ridotto il tasso annualizzato dei sanguinamenti trattati del 36% rispetto alla profilassi di routine, dimostrando non inferiorità e superiorità statistica rispetto alla terapia con fattori, con un profilo di sicurezza favorevole. I dati dello studio di estensione a lungo termine in corso confermano il mantenimento dell'efficacia nel tempo.
«L’impegno di Pfizer nella ricerca sull’emofilia, iniziato oltre quarant’anni fa, ha portato all’introduzione di trattamenti che negli anni Novanta hanno rivoluzionato la vita dei pazienti» ricorda Barbara Capaccetti, direttrice medica di Pfizer in Italia. «Oggi, con marstacimab compiamo un ulteriore passo avanti – osserva - offrendo una terapia innovativa basata su un solido razionale scientifico che semplifica la gestione della malattia e migliora concretamente la qualità di vita delle persone con emofilia A e B. Accanto al progresso scientifico resta per noi fondamentale collaborare con la comunità scientifica, con le Associazioni dei pazienti e le Istituzioni – conclude Capaccetti - affinché l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura, capaci di rispondere anche alle necessità quotidiane delle persone con emofilia».
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