- Immagine
DidascaliaStickpen, Public domain, via Wikimedia Commons
Promuovere la ricerca indipendente in ambiti pediatrico. È questo l'obiettivo principale della Società italiana di gastroenterologia, epatologia e nutrizione pediatrica (Sigenp), presentata martedì 16 settembre a Milano.
«Abbiamo costituito questa Fondazione per promuovere la ricerca indipendente in pediatria - conferma il presidente Claudio Romano - specialità in cui sono molte le zone grigie per difetto di studi specifici. Il nostro intento è riuscire a cambiare la ricerca nel nostro campo – precisa - riducendo la presenza quasi esclusiva dell'industria negli studi clinici: speriamo di stimolare così anche altre Società scientifiche a intraprendere iniziative simili».
I bambini non sono piccoli adulti, non si dovrebbe somministrare loro medicinali solo riducendone il dosaggio in base al peso o l’età. Ma talvolta i pediatri non possono fare altrimenti perché mancano studi specifici in questa fascia d’età. Ci vorrebbero inoltre dati più precisi per le terapie delle patologie croniche complesse che colpiscono un paziente su 200 in età compresa tra zero e 16 anni. Esistono lacune anche nel vasto campo della nutrizione della prima infanzia.
«Circa un terzo dei medicinali utilizzati per i bambini è stato testato su pazienti in età pediatrica» precisa Romano. «I pediatri sono spesso costretti a prescrivere farmaci basandosi su dati di sicurezza ed efficacia incompleti o assenti. Ma non si dovrebbe semplicemente ridurre il dosaggio di un farmaco comunemente utilizzato nell’adulto basandosi sul peso e l’età del piccolo paziente senza informazioni precise sull’efficacia e sicurezza. Crescita e cambiamenti evolutivi influenzano infatti l’assorbimento, il metabolismo, la distribuzione e l’eliminazione del farmaco cosi come influenzano gli aspetti di farmacodinamica che incidono sull’efficacia e la sicurezza della terapia».
«Ben vengano dunque le Fondazioni che aiutano a fare ricerca sui benefici e sui rischi attraverso studi clinici specifici sui bambini» dice Silvio Garattini, presidente dell'Istituto Mario Nagri di Milano. «In questo senso va implementata la ricerca indipendente – prosegue - ancora relativamente rara nel nostro Paese. In Italia abbiamo molte difficoltà: per milione di abitanti abbiamo la metà dei ricercatori della media europea, i fondi sono molto scarsi, lo Stato italiano ha sempre ritenuto che la ricerca rappresenti una spesa e non un investimento soprattutto nel mondo della salute. Se volessimo paragonare la spesa in questo settore sostenuta dal nostro Paese con uno Stato simile come la Francia – sottolinea infine il farmacologo - dovremmo poter utilizzare 22 miliardi di più ogni anno».
Su argomenti simili
La Commissione europea ha autorizzato l'immissione in commercio di sacituzumab govitecan in monoterapia per il trattamento di pazienti adulte con tumore della mammella triplo negativo non resecabile o metastatico che non abbiano ricevuto in precedenza una terapia sistemica per la malattia metastatica e che non siano candidate al trattamento con… Leggi tutto
La Commissione Europea ha approvato l'estensione dell'indicazione di glecaprevir/pibrentasvir per il trattamento dell'infezione acuta da virus dell'epatite C negli adulti e nei bambini a partire dai 3 anni di età con malattia epatica compensata, con o senza cirrosi. L'autorizzazione consente l'utilizzo della terapia antivirale orale… Leggi tutto
Il modello italiano dei farmaci biosimilari, considerato per anni un riferimento a livello europeo per la capacità di coniugare accesso alle cure, sostenibilità della spesa e libertà prescrittiva del medico, è chiamato oggi a confrontarsi con nuove criticità legate alle gare pubbliche e alla tenuta del mercato. È l'allarme lanciato dall'Italian… Leggi tutto
Il Policlinico Universitario Agostino Gemelli partecipa a uno studio clinico internazionale di fase 2 che sta valutando un radiofarmaco sperimentale per il trattamento della carcinosi peritoneale associata al carcinoma ovarico sieroso di alto grado in stadio avanzato.
Lo studio riguarda pazienti con malattia in stadio III-IV, prive di… Leggi tutto
La Commissione europea ha approvato atogepant per il trattamento acuto dell'emicrania negli adulti con o senza aura. Il farmaco, già autorizzato nell'Unione europea per la prevenzione dell'emicrania negli adulti che soffrono di almeno quattro giorni di malattia al mese, ottiene così una seconda indicazione terapeutica.
Con la nuova… Leggi tutto
L'industria farmaceutica italiana si conferma tra i principali motori della crescita economica nazionale e dell'innovazione sanitaria, con un export aumentato del 248% nell'ultimo decennio e un contributo pari al 33% all'obiettivo di 700 miliardi di euro di esportazioni fissato dal Governo entro il 2027. È quanto emerso dall'Assemblea 2026 di… Leggi tutto
Leucemia linfatica cronica: Aifa approva acalabrutinib in combinazione con venetoclax in prima linea
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di acalabrutinib, terapia mirata e primo inibitore di BTK di seconda generazione a durata fissa, per il trattamento di prima linea della leucemia linfatica cronica in combinazione con venetoclax, nonché del linfoma mantellare precedentemente non trattato in combinazione con… Leggi tutto
Un italiano su due è interessato ad acquistare online i medicinali con prescrizione. È quanto emerge da uno studio di IQVIA, azienda internazionale nell'analisi dei dati in ambito sanitario, commissionato dalla European Association of E-Pharmacies (EAEP, l'Associazione europea delle farmacie online).
Lo studio si basa su un questionario… Leggi tutto
Un nuovo modello basato su genetica, dati clinici e intelligenza artificiale potrebbe migliorare la gestione della leucemia mielomonocitica cronica (CMML), rara neoplasia del sangue caratterizzata da decorso molto variabile e prognosi spesso sfavorevole. I risultati arrivano da uno studio internazionale pubblicato sul Journal of Clinical… Leggi tutto
Daratumumab in formulazione sottocutanea è ora indicato in associazione con bortezomib, lenalidomide e desametasone per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo di nuova diagnosi, indipendentemente dall’eleggibilità al trapianto autologo di cellule staminali. La decisione dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) è supportata dai… Leggi tutto
È stato rinnovato anche per il 2026 il protocollo d’intesa tra Egualia–Industrie dei farmaci accessibili, la Fondazione Banco farmaceutico e la Federazione degli ordini dei farmacisti italiani (Fofi). L’accordo punta a rafforzare la Rete dei presidi farmaceutici solidali, dedicata alla cura delle cosiddette malattie della povertà e delle… Leggi tutto
Terapie che rallentano Alzheimer e Parkinson, anticorpi farmaco-coniugati in oncologia. Intelligenza artificiale che abbatte le barriere d’accesso ai trial clinici, il chirurgo aiutato dalla visione artificiale aumentata. Sono alcuni temi che affrontati nei due giorni, il 20 e 21 maggio, durante il convegno Clinical Trials Day, promosso da… Leggi tutto
L’Agenzia italiana del farmaco e l’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) comunicano la costituzione di un tavolo tecnico congiunto per rafforzare la collaborazione istituzionale nell’ambito dell’analisi e della valorizzazione dei dati dei Registri di monitoraggio Aifa. Del tavolo tecnico fanno parte anche la Federazione italiana dei… Leggi tutto
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di pirtobrutinib per il trattamento di pazienti adulti affetti da leucemia linfatica cronica (Llc) recidivante o refrattaria. La decisione rende il farmaco disponibile per i pazienti che sono stati precedentemente trattati con un inibitore covalente della tirosina chinasi di… Leggi tutto
L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di darolutamide, inibitore orale del recettore degli androgeni di nuova generazione, più terapia di deprivazione androgenica per il trattamento dei pazienti con tumore della prostata ormonosensibile metastatico.
Migliore qualità di vita per i pazienti, più tempo per infermieri e medici da dedicare agli assistiti, maggiore efficienza nell'impiego delle risorse del Servizio sanitario nazionale: risultati possibili con la nuova modalità di somministrazione sottocute di nivolumab approvata dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per diversi tumori solidi… Leggi tutto
L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di palopegteriparatide, terapia sostitutiva dell’ormone paratiroideo (PTH) di Ascendis Pharma indicata per il trattamento di adulti con ipoparatiroidismo cronico.
L'ipoparatiroidismo è una malattia endocrina rara, caratterizzata da bassi o inappropriati livelli di ormone… Leggi tutto
GlaxoSmithKline ha annunciato che efimosfermin, terapia sperimentale da somministrare una volta al mese per la malattia epatica steatoepatitica associata a disfunzione metabolica (MASH), ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration e quella di Priority Medicines (PRIME) dalla European Medicines Agency… Leggi tutto