Un farmaco da poco approvato per il trattamento della sclerosi multipla (ozanimod) si è dimostrato efficace anche contro la rettocolite ulcerosa, una malattia infiammatoria cronica che colpisce l’ultimo tratto dell’intestino e per la quale non esiste ancora un trattamento risolutivo ed efficace sul lungo periodo, soprattutto per i casi più gravi. 

Il farmaco appartiene a una nuova classe di immuno-modulatori, che agiscono bloccando i linfociti, cellule del sistema immunitario coinvolte nel processo infiammatorio, all’interno dei linfonodi, e impedendogli così di raggiungere gli organi dove scatenano l’infiammazione. Questo meccanismo d’azione che è già stato messo alla prova con successo nella sclerosi multipla funziona anche nella rettocolite ulcerosa secondo un trial clinico di fase 3 pubblicati sul New England Journal of Medicine, intitolato True North. 

Si tratta di uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, condotto nel corso di cinque anni in oltre 285 centri e 30 Paesi in tutto il mondo, con più di mille pazienti coinvolti con un età compresa tra i 18 e i 75 anni, affetti da colite ulcerosa moderata o severa. 

Ozanimod si è dimostrato efficace sia nella fase di induzione della remissione che nella fase di mantenimento.

«I risultati che abbiamo ottenuto sono molto positivi: il farmaco non solo è ben tollerato ed efficace, sia in fase di induzione della remissione sia in fase di mantenimento, ma è stato in grado di controllare la malattia in pazienti per cui le altre terapie avevano fallito», ha commentato Silvio Danese, nuovo direttore dell’Unità Operativa di Gastroenterologia ed endoscopia digestiva dell’IRCCS Ospedale San Raffaele tra i coordinatori internazionali del trial. 

Ozanimod potrebbe rappresentare una effettiva speranza di controllo efficace della malattia per i malati di rettocolite ulcerosa. Grazie all’ampio numero di pazienti trattati non solo all’interno di studi clinici per la sclerosi multipla recidivante-remittente (patologia per cui è stato poi approvato da EMA) e per la colite ulcerosa, ma anche per il morbo di Crohn (studio di fase III ancora in fase di completamento) si hanno anche dati affidabili sulla sua sicurezza. Agendo sulla risposta immunitaria sistemica dell’organismo, ozanimod, come tutti gli immuno-modulatori, potrebbe aumentare il rischio dello sviluppo di infezioni opportunistiche ma il farmaco ha dimostrato di avere un profilo di sicurezza solido. 

«Grazie alla ricerca in campo immunologico, abbiamo oggi a disposizione nuove classi di farmaci, che sono in grado di interferire con i processi infiammatori e autoimmuni in modo sempre più mirato ed efficace. Si tratta di terapie che potrebbero cambiare la nostra capacità di intervento per le malattie infiammatorie croniche intestinali, come la colite ulcerosa e il morbo di Crohn, che oggi costituiscono ancora, purtroppo, delle condizioni altamente invalidanti», conclude Danese. 

Lo scorso giugno, proprio in base ai primi dati derivanti dallo studio True North, l'agenzia americana per controllo dei farmaci, la Food and Drug Administration, aveva autorizzato l’uso di ozanimod per il trattamento delle persone adulte con colite ulcerosa da moderatamente a gravemente attiva.