Le principali Società scientifiche internazionali del fegato hanno definito criteri comuni per la valutazione della colangite biliare primitiva (PBC), malattia autoimmune rara che spesso richiede anni per essere riconosciuta.
Durante un recente confronto internazionale a Washington tra le due principali Società scientifiche del fegato, la European Association for the Study of the Liver (EASL) e l'American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD ), è nata una nuova intesa destinata a cambiare il modo in cui la PBC viene studiata e valutata.
Anche se rappresenta meno dell’1% di tutte le malattie del fegato, la PBC è una delle principali patologie autoimmuni epatiche dell’età adulta. Non nasce come conseguenza di altre condizioni, ma da una risposta immunitaria alterata che colpisce i dotti biliari, interessando soprattutto donne tra i 40 e i 60 anni. Una prevalenza femminile (oltre l’80%) che riflette l’andamento tipico di molte malattie autoimmuni, più frequenti nel sesso femminile per una maggiore reattività del sistema immunitario.
Uno dei punti chiave dell’intesa tra le due Società scientifiche riguarda la definizione di biomarcatori più uniformi. Fosfatasi alcalina e bilirubina totale restano indicatori fondamentali, ma il nuovo approccio invita a interpretarli in modo più rigoroso e omogeneo, così da ottenere risultati più comparabili tra trial condotti in diversi Paesi.
Prurito persistente, fatica profonda, disturbi del sonno sono i sintomi che, più dei parametri di laboratorio, definiscono la quotidianità della PBC. Questa nuova intesa riconosce finalmente il loro peso, integrandoli come endpoint strutturati negli studi clinici e non più come elementi secondari.
La nuova intesa, inoltre, punta a ridurre la variabilità degli studi per rendere più rapidi i percorsi di approvazione di nuove terapie.
«Uniformare i criteri significa dare più forza alla ricerca e accelerare ogni passaggio, dalla sperimentazione alla pratica clinica – spiega Marco Carbone, professore di Gastroenterologia e dirigente medico dell’ospedale Niguarda di Milano – perché solo una base comune permette di trasformare l’interesse scientifico in terapie reali. La nuova cornice definita a Washington rappresenta una svolta oltre la tecnica perché permette di leggere la malattia con più precisione, valutare i benefici dei trattamenti in modo più completo e dare spazio a ciò che i pazienti vivono ogni giorno. Per chi convive con la PBC – conclude Carbone - significa la prospettiva concreta di studi più rapidi, terapie più mirate e risposte cliniche più tempestive».