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DidascaliaImmagine: elsaolofsson, CC BY 2.0 <https://creativecommons.org/licenses/by/2.0>, via Wikimedia Commons
Terapie che rallentano Alzheimer e Parkinson, anticorpi farmaco-coniugati in oncologia. Intelligenza artificiale che abbatte le barriere d’accesso ai trial clinici, il chirurgo aiutato dalla visione artificiale aumentata. Sono alcuni temi che affrontati nei due giorni, il 20 e 21 maggio, durante il convegno Clinical Trials Day, promosso da Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli, Università Cattolica del Sacro Cuore e Ospedale Isola Tiberina-Gemelli Isola. La presentazione dei temi è avvenuta il 14 maggio con una conferenza stampa organizzata nell’Aula magna dell’ospedale Gemelli Isola.
Nuova stagione per le malattie neurodegenerative. La ricerca sulle malattie neurodegenerative si è radicalmente trasformata, puntando oggi su neuroinfiammazione e molecole che aggrediscono proteine anomale come beta-amiloide e tau. I nuovi farmaci disease-modifying mirano a rallentare la progressione, restituendo anni di autonomia ai pazienti. Richiedono però diagnosi precoci e monitoraggio attento per rischi come microemorragie ed edemi. Le prospettive più promettenti riguardano biomarcatori ematici e terapie combinate.
Oncologia di genere. Nel carcinoma ovarico avanzano gli ADC (anticorpi farmaco-coniugati), che rilasciano il chemioterapico esclusivamente nelle cellule tumorali. Nel prostatico si affermano i radioligandi, molecole che veicolano radiazioni mirate risparmiando i tessuti sani. Entrambi gli approcci ottengono risposte cliniche anche in pazienti senza più opzioni terapeutiche, con tossicità ridotta. Il limite principale resta la selezione del paziente: non tutti i tumori esprimono i bersagli e le resistenze rimangono un ostacolo.
Intelligenza artificiale e accesso ai trial. Solo una minima parte dei pazienti oncologici o con malattie rare accede alle sperimentazioni cliniche. L'intelligenza artificiale cambia le regole: algoritmi di trial matching incrociano cartelle cliniche, dati genomici e database globali, riducendo i tempi di attesa da mesi a ore. La prospettiva futura sono i "bracci di controllo sintetici", che permetterebbero di somministrare terapie innovative a tutti i partecipanti. Restano sfide etiche e strutturali.
Il chirurgo “aumentato”. La chirurgia robotica evolve da esecutore passivo a supervisore intelligente: telecamere analizzano l'anatomia in tempo reale, evidenziando vasi e margini tumorali. Protesi stampate in 3D e robotica di precisione riducono complicanze e tempi di recupero. Gli interventi diventano sempre più mininvasivi. Rimangono tuttavia costi elevati e una questione medico-legale ancora irrisolta: chi risponde se l'Ia interpreta erroneamente un margine anatomico?
Medicinali intelligenti. Nei tumori più insidiosi la ricerca punta su TKI, terapie mirate e immunoterapia, analizzando il Dna tumorale anziché l'organo colpito. L'obiettivo è spegnere la mutazione genetica alla base della crescita o rendere visibili al sistema immunitario le cellule cancerose. Malattie un tempo fatali diventano croniche, con sopravvivenze impensabili fino a pochi anni fa. Le criticità restano la resistenza acquisita dal tumore e le reazioni autoimmuni determinate dall'immunoterapia.
Farmaci e geopolitica. Le politiche statunitensi ispirate «alla logica della Most Favored Nation Clause, rischiano di ridefinire profondamente gli equilibri globali dell’innovazione farmaceutica – sottolinea Antonio Gasbarrini, professore di Medicina interna dell'Università Cattolica e direttore scientifico del Policlinico Gemelli -. marginalizzando progressivamente il mercato europeo. Questo potrebbe tradursi, nei prossimi anni, in un accesso inevitabilmente più lento e più limitato ai farmaci di nuova generazione per milioni di pazienti europei. In questo scenario, la ricerca clinica non rappresenta più soltanto uno strumento scientifico, ma diventa una vera infrastruttura strategica di tutela della salute pubblica. I trial clinici saranno il principale canale di accesso precoce alle terapie più innovative e ai trattamenti salvavita. Per questo i grandi Irccs e i grandi ospedali universitari avranno una responsabilità crescente: garantire ai pazienti la possibilità di entrare in contatto, in sicurezza e con qualità scientifica elevatissima, con la medicina del futuro prima che essa diventi disponibile nella pratica clinica ordinaria. La sperimentazione clinica non sarà più soltanto ricerca: - sostiene Gasbarrini - sarà un nuovo diritto di accesso all’innovazione».
Riconoscimenti. Nel corso del Clinical Trials Day 2026 saranno conferiti anche diversi Premi, tra cui quello alla memoria di Giovanni Scambia, dedicato ai migliori Study Nurses. A ricordare Scambia, scomparso nel febbraio dello scorso anno, sarà Anna Fagotti, professoressa di Ostetricia e ginecologia alla Cattolica e direttrice dell’Unità di Ginecologia oncologica e carcinoma ovarico del Policlinico Gemelli.
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