Meno chemioterapia, terapie sempre più mirate e, in alcuni casi, la possibilità concreta di vivere senza alcun trattamento. È la sintesi del quadro dell'ematologia italiana emerso mercoledì 27 maggio a Roma durante la Riunione nazionale della Fondazione Gimema (Gruppo italiano malattie ematologiche dell'adulto-Franco Mandelli Onlus) che riunisce Centri clinici, laboratori di ricerca e strutture specialistiche distribuite su tutto il territorio nazionale.
«L'ematologia sta vivendo una trasformazione straordinaria grazie all'integrazione tra ricerca biologica, medicina di precisione, immunoterapia e studi clinici collaborativi», sottolinea Marco Vignetti, presidente della Fondazione. «L'obiettivo oggi non è soltanto aumentare la sopravvivenza – precisa - ma migliorare concretamente la qualità di vita dei pazienti, riducendo tossicità, ospedalizzazioni e impatto sociale delle cure».
Sul fronte del mieloma multiplo, tra i progetti strategici più rilevanti figura MY-LabNet, la nuova rete nazionale di laboratori promossa da Gimema per standardizzare e rendere accessibile su tutto il territorio italiano la valutazione della malattia minima residua, oggi considerata uno dei biomarcatori più importanti per guidare le decisioni terapeutiche personalizzate. .
Tra i risultati presentati figura lo studio multicentrico ENABLE, che ha mostrato risposte clinicamente significative e durature nei pazienti con neoplasie mieloproliferative in fase blastica, anche in soggetti fragili non candidabili a trattamenti intensivi: la combinazione di chemioterapia e venetoclax ha prodotto una sopravvivenza post-trapianto superiore all'80%. Nella leucemia mieloide acuta ad alto rischio, lo studio AML1718 ha raggiunto tassi di remissione completa vicini all'80%, con oltre il 60% dei pazienti che ha potuto accedere al trapianto allogenico. Per la leucemia promielocitica acuta, Gimema ha confermato che i pazienti trattati con protocolli chemio-free basati su ATRA e triossido di arsenico possono raggiungere un'aspettativa di vita sovrapponibile a quella della popolazione generale.
Un risultato di portata internazionale riguarda la leucemia acuta linfoblastica Philadelphia positiva: lo studio randomizzato ALL2820 ha dimostrato per la prima volta al mondo la superiorità di una strategia completamente chemio-free, basata sulla combinazione di ponatinib e blinatumomab, rispetto alla chemioterapia tradizionale. Sul fronte della leucemia mieloide cronica, il primo studio randomizzato italiano SUSTRENIM CML1415 punta a consentire a un numero crescente di pazienti di vivere senza terapia, mentre lo studio PEARL valuta l'efficacia di asciminib, inibitore di tirosin-chinasi di nuova generazione, per aumentare il tasso di remissioni molecolari. Nella leucemia linfatica cronica, lo studio osservazionale CLL 2121 ha raccolto i dati di oltre 10 mila pazienti in più di Cento centri italiani dal 2010, configurandosi come uno dei più grandi database europei dedicati a questa patologia.
Sul fronte delle immunoterapie, è stato presentato uno dei primi studi al mondo sulla valutazione diretta, da parte dei pazienti, degli effetti collaterali precoci delle terapie CAR-T nei linfomi aggressivi: i risultati hanno evidenziato una significativa discrepanza tra i sintomi percepiti dai pazienti e quelli riportati dai clinici, confermando l'importanza degli esiti riferiti direttamente dal paziente nella pratica ematologica.