Sla, identificato un nuovo possibile target terapeutico

Lo studio

Sla, identificato un nuovo possibile target terapeutico

di redazione

Un gruppo di ricercatori del Dipartimento di Biologia e biotecnologie dell’Università La Sapienza di Roma, in collaborazione con l’Istituto Italiano di Tecnologia e l’Università di Pittsburgh, ha identificato una proteina che potrebbe svolgere un ruolo chiave nello sviluppo della sclerosi laterale amiotrofica e che potrebbe, in futuro, diventare un bersaglio terapeutico contro cui indirizzare nuovi farmaci. 

Nello studio, pubblicato su Nature Communications, i ricercatori hanno identificato un legame tra la disregolazione della proteina HuD e i disturbi della giunzione neuromuscolare, il punto di connessione tra i neuroni motori e il muscolo, le cui alterazioni sono trai primi segni distintivi della Sla. In particolare, la ricerca ha mostrato come livelli elevati di proteina HuD possano portare a difetti alla giunzione neuromuscolare con conseguente degenerazione dei neuroni motori.

«I risultati ottenuti individuano in questa proteina un ruolo cruciale in un momento precoce della malattia suggerendola quindi come un possibile target in ambito terapeutico», ha sottolineato il coordinatore della ricerca Alessandro Rosa.

Il team ha anche dimostrato, in esperimenti in vivo in un modello animale, il moscerino Drosophila melanogaster, come la sovraespressione della proteina causa difetti nella locomozione, mentre la sua riduzione migliora il fenotipo motorio. 

Sono comunque necessari altri test per confermare la scoperta e avviare il lungo percorso che potrebbe portare a un suo utilizzo terapeutico.