Tumori: aumentano gli studi di Fase I in Italia, ma diminuiscono quelli di Fase II e III. Calano anche le ricerche indipendenti

A Roma il Clinical Research Course di Aiom e Asco

Tumori: aumentano gli studi di Fase I in Italia, ma diminuiscono quelli di Fase II e III. Calano anche le ricerche indipendenti

di redazione

In venti anni è complessivamente quasi raddoppiato, dal 9,6% al 18%, il numero dei pazienti che rispondono alle terapie contro il cancro negli studi di fase I, il cui numero. in Italia è in netto aumento: nel 2022 sono stati 126, il 19% del totale (662), in crescita dell’8% in due anni (erano l’11% nel 2020). In calo, invece, gli studi di fase II (dal 37,5% al 33,5%) e III (dal 46% al 41%). E calano anche quelli di ricerca indipendente, cioè non sponsorizzati da aziende farmaceutiche.

Un quadro con qualche luce e non poche ombre, che gli oncologi dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) commentano con preoccupazione, soprattutto per quanto riguarda la ricerca indipendente, che sempre di più soffre per mancanza di ricorse economiche e personale.

Per fornire a giovani ricercatori gli strumenti per comprendere la metodologia delle sperimentazioni cliniche, implementare idee di ricerca e imparare a valutare la letteratura scientifica, l’Aiom, in collaborazione con l’American Society of Clinical Oncology (ASCO), ha organizzato venerdì 17 e sabato 18 aprile a Roma la seconda edizione del “Clinical Research Course”.

«In Italia – osserva Francesco Perrone, presidente Aiom – gli studi di fase I sono aumentati in modo sostanziale rispetto al passato perché funziona molto bene il sistema di gestione dei centri di fase I, istituito con la Determina dell’Agenzia italiana del farmaco n.809 del 2015, con cui sono stati definiti i criteri minimi e le regole per autorizzare una struttura a condurre queste sperimentazioni. Inoltre, grazie al coordinamento di Aifa, dal 2023 sta prendendo forma il network dei Centri di fase I, costituito da circa 60 strutture, in maggioranza oncologiche, che verrà implementato nel corso del 2024. Va inoltre evidenziato il ruolo importante della Commissione congiunta Istituto superiore di sanità–Aifa che nel 2023 ha autorizzato oltre cento studi di fase I sui tumori».

Il valore terapeutico degli studi di fase I è aumentato «perché – spiega Giuseppe Curigliano, membro del Direttivo nazionale Aiom - siamo in grado di definire il profilo molecolare e genetico dei tumori e vengono coinvolti pazienti in cui si presume che le nuove molecole possano essere efficaci. Queste cure sono caratterizzate da una sorta di carta d’identità, che consente di indirizzarle al paziente giusto. Si tratta spesso di terapie mirate a uno specifico bersaglio molecolare e la selezione delle persone da inserire nelle sperimentazioni avviene proprio in relazione al difetto genetico, che caratterizza il singolo tumore. Inoltre, piattaforme tecnologiche innovative hanno definito la nuova generazione dei farmaci anticorpo-coniugati, in cui gli anticorpi monoclonali possono essere associati alla chemioterapia, ad altri anticorpi o a radioisotopi, che portano le radiazioni sulle cellule tumorali. Si tratta di terapie molto potenti – precisa l'oncologo - in grado di erogare una potenza pari, ad esempio, a 10 mila volte quella della chemioterapia standard. I progressi della ricerca determinano, quindi, una forte crescita del numero di potenziali nuove molecole da inserire nel circuito delle sperimentazioni cliniche, a partire proprio dalla fase I».

È anche aumentato il numero degli studi con disegni complessi, classificati come fase I/II e I/III, e una maggiore flessibilità delle autorità regolatorie nel valutarli: «Queste ricerche – sottolinea Saverio Cinieri, presidente della Fondazione Aiom - fino a qualche anno fa sarebbero state oggetto di singole domande di autorizzazione. Inoltre, la Food and Drug Administration e la European Medicines Agency, cioè l’ente regolatorio americano e quello europeo, negli ultimi anni hanno approvato alcuni farmaci, in particolare immunoterapie per la cura dei tumori, anche solo dopo la fase I, con l’obiettivo di renderli disponibili in tempi molto brevi, soprattutto in assenza di alternative terapeutiche».

«È compito di Società scientifiche come Aiom e Asco vigilare perché le approvazioni dei farmaci siano tempestive, ma non premature – avverte però Massimo Di Maio, presidente eletto Aiom - in quanto i valori da rispettare sono la medicina basata sulle evidenze, il diritto alle cure dei singoli pazienti e la sostenibilità del sistema sanitario. L’immediata disponibilità di terapie dopo la fase I dovrebbe corrispondere a casi particolari in cui un reale carattere innovativo si accompagni alla solida evidenza di beneficio e all’urgenza di pazienti che non dovessero avere alternative. È importante anche il coinvolgimento delle Associazioni dei pazienti nella definizione di questi aspetti».

Uno degli scopi del corso Aiom/Asco è di «rendere i giovani ricercatori protagonisti della progettazione di studi clinici» precisa infine Perrone. «L’insegnamento della metodologia stimola la capacità di svolgere la ricerca indipendente, che può maturare soprattutto nelle fasi tardive delle sperimentazioni, come quelle “real world”. Purtroppo dal 2021 al 2022, nel nostro Paese, gli studi clinici non sponsorizzati dall’industria farmaceutica sono diminuiti di circa il 7%. Mancano data manager, infermieri di ricerca, bioinformatici, esperti in revisione di budget e contratti e il finanziamento pubblico in questo settore è da sempre sottodimensionato in Italia. Senza il sostegno delle Istituzioni – conclude il presidente Aiom - molti aspetti centrali della ricerca indipendente, come la qualità di vita dei pazienti, resteranno ai margini della conoscenza scientifica».