Il 92% degli oncologi italiani ha utilizzato farmaci antitumorali non rimborsati dal Servizio sanitario nazionale e al di fuori di sperimentazioni cliniche. Otto su dieci giudicano buona la collaborazione con la farmacia della propria struttura per le richieste di accesso precoce alle terapie. Rimangono però difficoltà procedurali soprattutto a livello burocratico-amministrativo: i moduli risultano molto dispendiosi in termini di tempo di compilazione e i tempi di attesa sono spesso percepiti come lunghi rispetto alle esigenze cliniche.
A tratteggiare il quadro è una survey dell’Associazione italiana di oncologia medica (Aiom) diffusa tra gli oncologi italiani a maggio 2026 e presentata venerdì 19 giugno durante la Conferenza nazionale organizzata dall’Aiom a Bologna con l’obiettivo di discutere nuove soluzioni e avanzare proposte per ottimizzare l’accesso precoce ai trattamenti antitumorali in Italia.
Oggi i principali percorsi di “early access” che consentono la totale rimborsabilità da parte del servizio pubblico sono il Fondo Aifa del 5% e la legge 648/1996. Esiste poi l’uso compassionevole/nominale, con fornitura gratuita da parte dell’azienda farmaceutica. Inoltre, un medico può prescrivere un medicinale “off label” ovvero al di fuori delle indicazioni approvate ufficialmente, sottoponendo la richiesta al proprio ospedale, che può decidere di farsi carico della spesa. Il 44% degli oncologi però dichiara di aver incontrato difficoltà procedurali nell’ambito del fondo 5% dell’Agenzia italiana del farmaco. Ha ammesso lo stesso problema il 32% nel richiedere un farmaco “off label”, il 13% nel ricorrere alla legge 648/96 e il 29% nell’utilizzare programmi uso compassionevole/nominale.
«In Italia le procedure di negoziazione del rimborso fanno sì che passi un tempo non piccolo prima dell’effettiva disponibilità in pratica clinica di un nuovo farmaco approvato dall’Agenzia europea dei medicinali» rileva Massimo Di Maio, presidente nazionale Aiom. «In oncologia – sottolinea - il fattore tempo è quasi sempre cruciale rispetto alla storia naturale della malattia e alle necessità cliniche dei pazienti. Da qui l’esigenza di avere strumenti efficaci e sicuri per un accesso rapido e precoce alle terapie innovative. L’early access è, infatti, un diritto che va garantito ai nostri pazienti. L’obiettivo dell’indagine presentata a Bologna era quello di valutare le conoscenze degli oncologi rispetto agli strumenti di accesso precoce, consapevoli che l’aggiornamento tempestivo è fondamentale per evitare una perdita di opportunità per i pazienti». L’utilizzo precoce di determinate terapie, aggiunge il presidente Aiom, può anche produrre preziose indicazioni per quanto riguarda tollerabilità, tossicità ed efficacia.
I programmi di uso compassionevole e le richieste di accesso al fondo 5% di Aifa sono «opportunità importanti – sostiene Rossana Berardi, presidente eletta Aiom - ma non sempre ottengono parere favorevole e, in alcuni casi, i tempi di risposta risultano difficilmente compatibili con le esigenze cliniche dei pazienti. Queste criticità, sommate alle numerose difficoltà che gli oncologi affrontano nella pratica quotidiana, rischiano di scoraggiare il ricorso a percorsi che, invece, possono fare la differenza per i malati. È quindi necessario semplificare le procedure, rendere più omogenei i percorsi e ridurre gli appesantimenti burocratici, affinché l’innovazione possa arrivare in modo più tempestivo a chi ne ha bisogno».
Per il direttore tecnico-scientifico dell'Aifa, Pierluigi Russo, vanno considerati due aspetti. Il primo riguarda i percorsi regolatori ordinari di autorizzazione a livello europeo e di valutazione della rimborsabilità: l'Aifa «ha già migliorato la propria performance, registrando tempistiche tra le migliori in Europa». Il secondo aspetto concerne l’insieme delle procedure amministrative che coinvolgono le Regioni: per i farmaci innovativi, la normativa già prevede l’inclusione automatica di questi medicinali nei Prontuari regionali, ma bisogna considerare le tempistiche legate allo svolgimento delle gare pubbliche a livello regionale. «In conclusione, è imprescindibile la collaborazione di tutti i soggetti coinvolti, a ogni livello organizzativo del Ssn auspica Russo - per garantire l’accesso ai farmaci associati alle migliori evidenze possibili, tenendo conto sia della gravità della patologia nonché del loro vantaggio terapeutico rispetto alle alternative disponibili, in un’ottica di considerazione responsabile della sostenibilità della spesa pubblica».