L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di sotatercept di MSD, in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell’ipertensione arteriosa polmonare (Iap) in pazienti adulti già precedentemente trattati per almeno sei mesi con triplice terapia.
Il medicinale ha ottenuto dall’Agenzia regolatoria europer (EMA) la qualifica di Priority Medicine (PRIME) e di farmaco orfano per il trattamento della Iap e dall’Aifa per l’indicazione rimborsata lo stato di innovatività.
Farmaco biologico first in class di una nuova categoria di farmaci, gli inibitori del segnale dell’attivina, sotatercept è la prima terapia a intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia, cambiandone il decorso.
La decisione dell’Aifa, di cui si attende la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale, segue l’approvazione della Commissione europea avvenuta ad agosto 2024, supportata dallo studio STELLAR, che ha dimostrato benefici clinici su diversi endpoint.
L’ipertensione arteriosa polmonare è una patologia rara, progressiva e gravemente invalidante, caratterizzata dall’aumento della pressione nelle arterie polmonari, con un importante sovraccarico per il cuore. Si stima che in Italia circa 3.500 persone convivano con la Iap, prevalentemente donne. La diagnosi corretta arriva spesso in ritardo a causa dei sintomi iniziali, come dispnea e affaticamento, che possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache o polmonari. Il rimodellamento vascolare polmonare e le compromissioni funzionali sono generalmente già avanzati al momento della diagnosi. Le terapie a oggi disponibili possono migliorare i sintomi e la capacità funzionale, ma non agiscono direttamente sul rimodellamento vascolare o ventricolare destro.
Grazie al suo meccanismo d’azione innovativo, sotatercept interviene sul disequilibrio tra segnali pro-proliferativi e anti-proliferativi responsabili del rimodellamento patologico delle arterie polmonari. La terapia è somministrata per via sottocutanea ogni tre settimane e può essere gestita anche a domicilio dal paziente o dal caregiver dopo adeguata formazione.
Altri studi, oltre a STELLAR, hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia di sotatercept. Nello studio ZENITH, in pazienti adulti ad alto rischio, sotatercept ha determinato una riduzione del 76% rispetto alla terapia standard dell’endpoint composito (che comprende morte, trapianto polmonare o ricovero per peggioramento dall'Iap). Lo studio è stato interrotto in maniera anticipata per eccesso di beneficio clinico rispetto alla terapia convenzionale.
L'Iap è una malattia invalidante che limita pesantemente le attività quotidiane e ha una prognosi resta severa, con una sopravvivenza a cinque anni del 61%.
«I miglioramenti che avvengono nel polmone e nel cuore con sotatercept sono tali da permettere ai pazienti di svolgere più facilmente, più serenamente e con maggiore autonomia tutte le attività quotidiane – assicura Stefano Ghio, presidente della Rete italiana di ipertensione polmonare IPHNET e responsabile dell’Unità Scompenso, cardiomiopatie e ipertensione polmonare della Divisione di Cardiologia al Policlinico S. Matteo di Pavia - quindi anche sollevando familiari e caregiver dalla necessità di fornire aiuto. Tutto ciò, in pratica, vuol dire vivere meglio la propria vita, magari evitare un trapianto di polmone e vivere più a lungo».
L’approvazione della rimborsabilità del farmaco è «una straordinaria opportunità a beneficio della comunità scientifica e delle persone che convivono con una patologia rara e invalidante come l’ipertensione arteriosa polmonare» sostiene Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di MSD Italia. «Consapevoli del potenziale di sotatercept e del grande bisogno clinico insoddisfatto in questa patologia, come MSD da maggio 2024 abbiamo già reso disponibile il nostro farmaco per uso compassionevole per i pazienti che ne hanno più bisogno» ricorda Luppi. «Oggi, ci riempie di orgoglio pensare che nel nostro Paese le persone che convivono con questa malattia rara abbiano finalmente a disposizione una nuova, concreta ed efficace opzione terapeutica – prosegue - perché premia i nostri costanti sforzi nella ricerca all’avanguardia che si traducono in benefici tangibili, in grado di fare la differenza nella Vita delle persone. Ulteriore motivo di orgoglio – aggiunge - è il riconoscimento da parte di Aifa dello stato di innovatività di sotatercept. Grazie al suo meccanismo d’azione innovativo, infatti, il nostro farmaco può davvero segnare una nuova era nel paradigma di cura dell’ipertensione arteriosa polmonare».