Ipsen ha annunciato che l’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di odevixibat per il trattamento del prurito colestatico associato alla sindrome di Alagille (Algs) in pazienti di età pari o superiore a sei mesi.
La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara che di solito si manifesta nei primi tre mesi di vita e colpisce circa uno su 30.000-50.000 nati vivi. Si tratta di una patologia multisistemica che può coinvolgere fegato, cuore, occhi, reni, ossa e vertebre e viso. È potenzialmente fatale con una mortalità fino al 10%, legata soprattutto a problematiche cardiache e insufficienza epatica, con un conseguente carico clinico e sociale estremamente elevato.
Fino al 95% dei bambini presenta sintomi colestatici persistenti, come il prurito cronico, che compromettono la vita quotidiana, mentre circa il 60% necessita di un trapianto di fegato entro i 18 anni.
«È fondamentale poter mettere a disposizione dei pazienti affetti dalla sindrome di Alagille un’opzione terapeutica come odevixibat – assicura Emanuele Nicastro, vicepresidente della Società italiana di gastroenterologia epatologia e nutrizione pediatrica (Sigenp) - che ha dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza favorevole sia nel breve che nel lungo termine. Oltre ai dati relativi alla riduzione del prurito colestatico e dei livelli di acidi biliari - aggiunge - rivestono particolare rilevanza anche le evidenze che documentano un miglioramento dei parametri del sonno e della qualità di vita dei bambini e delle loro famiglie».
«Per chi segue quotidianamente bambini con sindrome di Alagille, il prurito colestatico è uno degli aspetti più difficili da gestire: disturba il sonno, limita la vita sociale, interferisce con la crescita e ha un impatto enorme sull’intero nucleo familiare» sottolinea Martina Brotto, presidente di Alagille Italia.
L’approvazione di odevixibat si basa sui dati dello studio di fase III ASSERT e della sua estensione e ASSERT-EXT, che hanno valutato la sua efficacia e sicurezza, dimostrando una riduzione rapida e significativa del prurito, mantenuta nel tempo fino a 96 settimane.
«Questo nuovo traguardo conferma ulteriormente l’impegno di Ipsen nel rendere disponibili farmaci trasformativi in grado di migliorare la qualità di vita dei pazienti con Sindrome di Alagille, dai più piccoli, con benefici che si riflettono anche sul benessere delle loro famiglie, fino agli adulti» commenta infine Irina Zotova, presidente e amministratrice delegata di Ipsen Italia.
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