L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità della terapia cellulare con CAR-T, lisocabtagene maraleucel (liso-cel), per il trattamento di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL), linfoma a cellule B ad alto grado (HGBCL), linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B (PMBCL) e linfoma follicolare di grado 3B (FL3B), che sono refrattari alla chemio-immunoterapia di prima linea o recidivati entro 12 mesi dal completamento della chemio-immunoterapia di prima linea.
Nello studio TRANSFORM, che ha coinvolto 184 pazienti con linfoma diffuso a grandi cellule B, la sopravvivenza mediana libera da eventi, a un follow-up mediano di 33,9 mesi, ha raggiunto 29,5 mesi con liso-cel rispetto a 2,4 mesi con lo standard di cura, costituito da chemioterapia seguita dal trapianto autologo. La risposta completa ha raggiunto il 74% rispetto al 43%. A tre anni, la sopravvivenza libera da eventi è stata del 46% rispetto al 19%, la sopravvivenza libera da progressione della malattia il 51% rispetto al 26,5% e la sopravvivenza globale il 63% rispetto al 52%.
I progressi nella cura dei linfomi sono approfonditi mercoledì 28 gennaio a Milano in una conferenza stampa promossa da Bristol Myers Squibb.
In Italia, ogni anno, si stimano circa 15.500 nuovi casi di linfomi (13.300 linfomi non Hodgkin e 2.200 linfomi di Hodgkin). I non Hodgkin sono più frequenti, come spiega Paolo Corradini, professore di Ematologia all’Università di Milano e direttore della Divisione di Ematologia e trapianto di midollo osseo all'Istituto nazionale dei tumori del capoluogo lombardo: «Rappresentano un gruppo eterogeneo di neoplasie del sistema immunitario, che originano dai linfociti di tipo B, T o NK e che possono avere un comportamento indolente o aggressivo. Il rischio di sviluppare la malattia aumenta con l’esposizione a radiazioni ionizzanti o a sostanze chimiche come i pesticidi e quando il sistema immunitario è compromesso”»
I linfomi sono patologie curabili e in molti casi guaribili, grazie alla disponibilità di numerose terapie che negli ultimi anni hanno cambiato lo scenario del trattamento. Circa il 70% dei pazienti con linfomi aggressivi può guarire e le persone con linfomi indolenti possono ottenere una sopravvivenza libera da malattia molto lunga, fino a 15 anni.
Le CAR-T non prevedono l’utilizzo in associazione alla chemioterapia, con importanti vantaggi per i pazienti. In quelli refrattari alla chemioterapia, inoltre, possono portare alla guarigione quando le cure tradizionali non offrono vantaggi.
Liso-cel è già disponibile in Italia da giugno 2024 per i pazienti in recidiva o refrattari al trattamento dopo due o più linee di terapia sistemica.
I progressi compiuti negli ultimi anni nella cura delle neoplasie del sangue, come l’impiego delle terapie CAR-T, «hanno profondamente cambiato il percorso terapeutico di molti pazienti – ricorda Giuseppe Toro, presidente nazionale dell'Associazione italiana contro leucemie, linfomi e mieloma (Ail) - aprendo nuove prospettive anche per chi fino a poco tempo fa aveva opzioni limitate. In questo scenario in rapida evoluzione, è fondamentale che i pazienti non si sentano soli e possano contare su una presa in carico che vada oltre l’aspetto strettamente clinico».
L'Aifa ha anche riconosciuto a liso-cel lo status di farmaco innovativo, attribuito sulla base di tre criteri fondamentali: bisogno terapeutico, vantaggio clinico aggiunto e solidità delle evidenze. Questo riconoscimento garantisce l’accesso immediato alla rimborsabilità e l’inserimento automatico nei Prontuari terapeutici regionali. «Siamo stati pionieri nelle terapie cellulari – sottolinea Alessandro Bigagli, Senior Medical Head di Bristol Myers Squibb Italia - e continuiamo a trasformare lo scenario terapeutico in ematologia, sviluppando soluzioni che rappresentano un vero cambio di paradigma. Oggi siamo impegnati, infatti, nello sviluppo della seconda generazione di CAR-T autologhe, prodotte direttamente nel paziente senza necessità di estrazione e ingegnerizzazione in laboratorio, e sono in corso studi anche sulle CAR-T allogeniche, ottenute da donatori sani o da cellule staminali pluripotenti. Queste innovazioni ci consentiranno di accelerare i tempi di produzione, migliorare efficacia e tollerabilità delle cure, offrendo nuove opportunità a un numero sempre maggiore di pazienti».
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