Gilead Sciences annuncia l’ammissione della rimborsabilità da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) di seladelpar per il trattamento della colangite biliare primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti che hanno una risposta inadeguata al solo UDCA o in monoterapia in quelli quando UDCA non è tollerato.
La PBC è una malattia epatica cronica autoimmune che colpisce principalmente le donne fra i 45 e i 65 anni. In Italia, la prevalenza è stimata in 27,9 casi per 100 mila abitanti, con un'incidenza annuale di 5,31 casi ogni 100 mila. La malattia può evolvere progressivamente verso fibrosi avanzata, cirrosi, fino a rendere necessario il trapianto di fegato. I sintomi più comuni sono affaticamento e prurito cronico; quest’ultimo risulta particolarmente difficile da trattare tanto da compromettere profondamente la qualità di vita,. Attualmente non esiste una cura e i trattamenti hanno come obiettivo il rallentamento della progressione della malattia e la riduzione dei sintomi come il prurito.
I risultati dello studio di Fase 3 RESPONSE hanno evidenziato come il 62% dei partecipanti che assumevano seladelpar abbia raggiunto l'endpoint primario di risposta biochimica composita al mese 12, rispetto al 20% dei partecipanti che assumevano placebo. Il trattamento con seladelpar ha portato alla normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina nel 25% dei partecipanti allo studio al mese 12, un parametro altamente predittivo degli outcome a lungo termine nella PBC. Questa variazione non è stata osservata in nessuno dei partecipanti allo studio che assumevano placebo.
I pazienti trattati con seladelpar hanno dimostrato inoltre una riduzione statisticamente significativa del prurito rispetto al placebo. Dopo sei mesi di trattamento con seladelpar, i partecipanti che hanno iniziato lo studio con prurito da moderato a grave hanno riscontrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala di valutazione numerica del prurito da zero a dieci, un miglioramento clinicamente significativo, rispetto a una diminuzione di 1,7 punti con il placebo. I dati di sicurezza mostrano un profilo favorevole e una buona tollerabilità, con un’incidenza contenuta di eventi avversi.
«Questo importante risultato rappresenta un ulteriore passo avanti verso un cambio di paradigma nella gestione della colangite biliare primitiva» sostiene Carmen Piccolo, Executive Country Medical Director di Gilead Sciences. «Non si tratta infatti di agire solo sui parametri biochimici – aggiunge - ma di avere un’attenzione concreta alla qualità di vita dei pazienti».
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