Terapie cellulari e geniche, ingegneria dei tessuti. Sono le terapie avanzate, un nuovo approccio alle cure che sta rivoluzionando la medicina e da trattamenti per una ristretta nicchia di pazienti, saranno presto standard di cura per un numero sempre maggiore di persone. 

In Europa sono già state approvate 25 terapie avanzate, 18 delle quali attualmente in commercio. Di queste 18 terapie, l’Italia ha concesso la rimborsabilità a 8 con significative differenze in termini numerici a livello europeo. Intanto, nel mondo sono in corso più di 1.900 sperimentazioni su queste terapie; 112 di queste sono già in fase III (99 portati avanti dall’industria bio-farmaceutica, 13 da accademia, governi o altre istituzioni). E di 360 studi clinici in Europa con una cinquantina nella fase pre-autorizzativa. L’Italia ha sempre avuto nella ricerca e sviluppo delle Terapie Avanzate un ruolo chiave: solo per fare un esempio, tra le prime Terapie Avanzate approvate da EMA ben 4 sono frutto della ricerca italiana. E oggi l’impegno prosegue con importanti investimenti economici e 23 studi clinici in corso nel 2022 in aree con bisogni clinici insoddisfatti come ad esempio le malattie rare, le malattie neurodegenerative o i tumori.

Sono alcuni dei dati presentati oggi nel corso dell’evento: “Terapie avanzate: dalla sostenibilità ai modelli organizzativi sul territorio” organizzato da Istituto Superiore di Sanità e Assobiotec, l’Associazione di Federchimica per lo sviluppo delle biotecnologie. 

Durante le diverse sessioni dell’evento si è discusso dello stato dell’arte, delle possibilità e delle sfide rappresentate da queste terapie ma anche delle possibili soluzioni per la loro sostenibilità finanziaria e degli aspetti organizzativi per la loro distribuzione sul territorio attraverso i centri erogatori.

«L’Iss ha raccolto volentieri l’invito di Assobiotec ad organizzare congiuntamente questo incontro perché riteniamo che il tema del trasferimento delle cure, e in questo caso delle terapie avanzate, dal laboratorio al letto del paziente sia estremamente importante», afferma il presidente dell’Iss Rocco Bellantone. «Sebbene infatti le terapie avanzate rappresentino un’importante speranza di cura per alcune malattie prima incurabili, esistono ancora degli ostacoli significativi alla reale possibilità di utilizzo da parte dei pazienti. Auspico che la discussione congiunta delle principali criticità possa contribuire a favorire un trasferimento efficace, tempestivo, equo e sostenibile delle promesse di tali terapie al letto dei pazienti che ne hanno bisogno». 

«Le Terapie avanzate costituiscono un cambiamento epocale nel concetto di cura che diventa paziente-specifica e che porta grandi benefici dal punto di vista clinico e terapeutico. Per la prima volta nella storia della medicina sono stati messi a punto farmaci a base di materiale biologico, personalizzati che aspirano a guarire il paziente in un’unica somministrazione», aggiunge il presidente Assobiotec Fabrizio Greco. «Nei prossimi 10 anni arriveranno nella pratica clinica molte nuove terapie, destinate a patologie sempre di nicchia, ma sicuramente meno rare. Si stima che entro il 2030 potrebbero essere lanciate fino a 60 nuove terapie geniche e cellulari a livello globale, che potrebbero riguardare complessivamente 350 mila pazienti», aggiunge Greco. 

Anche dal punto di viste economico le Terapie avanzate cominciano a assumere dimensioni ragguardevoli. «Con riferimento agli impatti economici in Italia recenti analisi riportano, per l’anno 2023, una spesa compresa tra i 132 e 264 milioni di euro, fino ad arrivare ad una spesa a carico dei Sistemi Sanitari Nazionali tra 905 e 1.810 milioni di euro per l’anno 2027. È dunque chiara ed evidente la necessità di preparare i sistemi sanitari ad accogliere il frutto di questa innovazione che procede a un passo senza precedenti nella storia. Serve un tavolo di confronto permanente fra tutti gli attori del Sistema Salute per costruire un nuovo modello organizzativo capace di garantire equità di accesso e cura», conclude Greco.