Le terapie avanzate stanno cambiando … Prodotti terapeutici frutto della terapia genica, terapia cellulare o dell’ingegneria tissutale stanno offrendo prospettive terapeutiche dove prima non c’erano cure. Tuttavia impongono nuove sfide. Una sua tutte garantire l’accesso a queste terapie a tutti i pazienti possano beneficiarne, in maniera equa e rapida su tutto il territorio italiano. 

È a queste sfide che sta lavorando il progetto retreAT, avviato lo scorso anno da  Osservatorio Terapie Avanzate. Dal progetto, che ora è entrato in una seconda fase, è stato prodotto un volume (“retreAT Proposal Essay - A Strategic Framework Document”, presenta nel corso dell’evento “La visione italiana sulle Terapie Avanzate” tenutosi a Roma presso all’Istituto Enciclopedia Italiana Treccani.

«L’intento [del volume] è individuare politiche e strategie per rendere più efficace ed equo l’accesso alle Terapie Avanzate, accorciando il percorso che le porta dal laboratorio di ricerca al paziente; migliorare le performance dei centri di riferimento e valorizzare il grande patrimonio di competenze tecnico-scientifiche che il nostro Paese possiede», ha spiegato Francesco Macchia, Coordinatore di Osservatorio Terapie Avanzate.

Diversi, i punti toccati dal volume: il ruolo dei registri e le Real World Evidence; la manifattura di queste terapie, che può diventare un “collo di bottiglia” per il loro arrivo sul mercato; l’accreditamento dei centri clinici e la presa in carico dei pazienti. 

Le Terapie Avanzate rappresentano una classe di prodotti medicinali eterogenei e peculiari, con diverse modalità di somministrazione e previsioni di efficacia nel tempo. Le richieste di studi clinici con follow-up fino a 15 anni sono in costante aumento. Con queste premesse diventa fondamentale l’ottimizzazione della raccolta dei dati in termini di Real World Evidence (RWE) per scopi di ricerca e regolatori.

«I dati che noi raccogliamo nei registri di monitoraggio vengono utilizzati per informare i processi decisionali e per finalità regolatorie ormai da svariati anni. La loro importanza e il loro peso sono destinati a crescere ancora nel futuro. Inoltre, già dal 2019 abbiamo iniziato a restituire sul piano scientifico e nella comunità internazionale le Real World Evidence raccolte all'interno dei sistemi AIFA. È un punto molto qualificante», ha commentato Pierluigi Russo, direttore tecnico scientifico di AIFA. 

Critico anche l’aspetto della manifattura e della produzione. Si tratta di passaggi complessi e costosi che si svolgono in impianti diversi da quelli per i farmaci tradizionali di sintesi. 

«La Manifattura rappresenta un punto cruciale nel percorso di sviluppo di una terapia avanzata. L’expertise italiana rende il nostro terreno fertile, ma è necessario lavorare sin da subito, implementando e individuando adeguate politiche di settore, per una ‘nuova primavera della manifattura italiana», ha affermato Maria Luisa Nolli, membro del Board di Federchimica Assobiotec ed Europabio. «Tra le priorità: ottimizzare la produzione con le nuove piattaforme tecnologiche (come i sistemi chiusi, automatizzati) , che snelliscono le procedure abbassando i costi; avvicinare sempre di più i siti di produzione ai luoghi in cui le terapie vengono somministrate, per abbreviare così la filiera e garantire un accesso più rapido ai pazienti; creare un ‘ecosistema’ che metta in rete le realtà accademiche con quelle aziendali, per far nascere nuove opportunità e rendere l’Italia protagonista nel settore delle terapie avanzate. 

Infine, l’ultimo passaggio: quello dell’accesso alla terapia da parte del paziente.

Le Terapie Avanzate sono dei trattamenti complessi, spesso personalizzati, che necessitano per la loro somministrazione e per il follow-up di un team multidisciplinare e di strutture adeguate e qualificate. Queste caratteristiche amplificano le disparità regionali già note in ambito sanitario in Italia. Per assicurare un futuro per le terapie avanzate nel nostro Paese, è fondamentale attuare delle strategie per la riorganizzazione globale dei centri clinici che le somministrano e si prendono cura dei pazienti. 

Serve «una cabina di regia a livello nazionale sulle Terapie Avanzate a competenze multiple, integrata dalle associazioni di pazienti e dalle professionalità dedicate, con il compito di individuare dei criteri minimi indispensabili e indissolubili che ogni centro deve avere per poter essere accreditato a livello strutturale, organizzativo e tecnologico; occuparsi del tema della formazione, cruciale per rendere uniforme la presa in carico dei pazienti sul territorio nazionale; determinare un DRG specifico per le Terapie Avanzate”, conclude Marika Pane, professore associato di Neuropsichiatria infantile Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore clinico del Centro Clinico NeMO, Area Pediatrica della Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS di Roma.