Le sperimentazioni di Fase I in oncologia nel nostro Paese sono state 500 da inizio 2012 a fine 2021, mentre nello stesso periodo sono state 960 in Spagna, 873 in Francia, 812 nel Regno Unito e 597 in Germania.

Dopo le prime positive sperimentazioni in laboratorio, questi studi sono il primo livello per trovare nuovi trattamenti anticancro, diventano un “volano” per la ricerca e perciò andrebbero incentivati. In questa prospettiva, il Network dei centri di Fase I (POINts, Phase One Italian Network for transfer and share), istituito dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) nel 2023, è il primo passo per favorire il dialogo e l’interconnessione fra le strutture che possono condurre questi trial e aumentarne il numero.

A questi argomenti, agli studi di Fase I è dedicata la XXII Conferenza nazionale dell'Associazione italiana di oncologia medica (Aiom), a Torino il 28 febbraio e 1 marzo, con la partecipazione di oltre cento specialisti da tutta Italia.

Di solito gli studi di Fase I «coinvolgono pochi pazienti – spiega Francesco Perrone, presidente Aiom - spesso meno di trenta. L’arrivo della medicina di precisione e dei più innovativi trattamenti anticancro, come l’immunoterapia e le terapie a bersaglio molecolare, ha determinato un profondo cambiamento nel programma di sviluppo dei nuovi farmaci oncologici, in particolare per quanto riguarda la natura e le finalità degli studi di Fase I. Oltre allo studio del profilo di sicurezza, tra gli obiettivi di queste sperimentazioni si è affermata la valutazione dell’attività antitumorale e, in qualche caso, si possono osservare benefici clinici anche rilevanti».

Negli ultimi venti anni in valore teraputico di queste ricerche è aumentato, continua Perrone, «perché è possibile definire il profilo molecolare e genetico delle neoplasie e vengono coinvolti pazienti in cui si presume che le nuove molecole possano essere efficaci. Pertanto, questi studi sono fondamentali per comprendere meglio la biologia dei tumori, identificare nuovi bersagli terapeutici e sviluppare trattamenti più efficaci».

La Determina n. 809/2015 dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha definito i requisiti minimi necessari per le strutture sanitarie che eseguono sperimentazioni cliniche di Fase I e «ha generato ricadute positive – osserva Giuseppe Curigliano, membro del Direttivo nazionale Aiom. L’istituzione di un Centro di Fase I «è visto come un segno di grande valore della struttura e simbolo dell’impegno nella ricerca – prosegue - portando i vertici degli ospedali, ma soprattutto gli sperimentatori, a un’attenzione maggiore in aspetti di qualità e tracciatura dei dati. L’idea di un Network è nata dalla constatazione che, nonostante gli sforzi per incrementare la qualità dei Centri, molti non riescono a decollare e ad attivare studi, mostrando in modo evidente il divario tra una struttura autocertificata secondo la norma, pronta quindi ad accogliere studi, e la reale capacità di attivarli in pratica».

Una delle sfide da affrontare è la crescente complessità della ricerca.

«I nuovi trattamenti – interviene Massimo Di Maio, presidente eletto Aiom - sono caratterizzati da meccanismi d’azione molto sofisticati. Negli ultimi anni, abbiamo assistito all’impressionante evoluzione tecnologica dei farmaci sperimentali, passando dalle piccole molecole chimiche ai farmaci biologici e biotecnologici, fino alle terapie avanzate come la terapia cellulare, genica e ingegnerizzata, che rappresentano le forme più innovative di trattamento attualmente disponibili. Questa evoluzione è stata particolarmente evidente nel settore delle molecole oncologiche, per le quali si è anche assistito a una crescente complessità degli studi clinici di Fase I».

La partecipazione a questi studi «contribuisce all’avanzamento delle conoscenze sul trattamento dei tumori – sottolinea Di Maio - e i dati raccolti possono indirizzare la ricerca scientifica e migliorare le cure. In Italia, oltre l’80% delle sperimentazioni sulle nuove molecole contro il cancro è sostenuto dall’industria. La collaborazione virtuosa fra clinici, Università, Istituzioni, Società scientifiche e aziende farmaceutiche è strategica anche per il “sistema Paese”. Le Aziende sanitarie che ospitano Centri sperimentali godono di un innalzamento dell’assistenza e della crescita professionale del personale coinvolto. Inoltre – conclude Di Maio - allo sviluppo di nuovi farmaci fa seguito una forte utilità sociale, per l’allungamento della vita media dei cittadini».