L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha concesso la rimborsabilità a tabelecleucel, prima terapia cellulare allogenica a cellule T specifica per il virus di Epstein-Barr (EBV) ottenuta da donatori sani, per il trattamento in monoterapia di pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con malattia linfoproliferativa post-trapianto positiva al virus di Epstein-Barr (EBV+ PTLD) recidivata o refrattaria, che hanno ricevuto almeno una terapia precedente.

La malattia linfoproliferativa post-trapianto (PTLD) correlata a EBV è una patologia ematologica rara, acuta che può insorgere in pazienti sottoposti a trapianto di organi solidi (SOT) o di cellule ematopoietiche allogeniche (HCT). La prognosi per questi pazienti è incerta: la sopravvivenza mediana è inferiore a un mese per i pazienti HCT e di circa quattro mesi per i pazienti SOT.

I dati dello studio ALLELE, pubblicato su The Lancet Oncology, mostrano un tasso di risposta obiettiva del farmaco del 51,2% con una durata mediana della risposta di 23 mesi nei pazienti con EBV+ PTLD recidivante o refrattaria.

«I dati dello studio ALLELE sono molto promettenti – assicura Anna Maria Barbui, responsabile del Day Hospital Ematologia, ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo – e offrono una speranza per quei pazienti colpiti da PTLD positiva al virus di Epstein-Barr. È significativo notare che l'84,4% dei pazienti che hanno risposto al trattamento è ancora vivo a un anno dalla diagnosi».

I pazienti che hanno risposto a tabelecleucel hanno avuto una sopravvivenza globale a un anno dell'84,4% rispetto al 34,8% dei non-responder. La sopravvivenza globale mediana stimata è di 18,4 mesi.

Il virus Epstein-Barr è tra i patogeni più diffusi, con il 90-95% della popolazione adulta globale che risulta positiva all'infezione entro i 30 anni di età. Nella maggior parte dei casi, l'infezione è asintomatica e il virus non rappresenta un rischio significativo per le persone con un sistema immunitario efficiente. I pazienti sottoposti a trapianto vengono trattati con una terapia immunosoppressiva e questo può portare a una riattivazione dell’infezione da EBV e a un mancato controllo della stessa, con un conseguente sviluppo di una malattia linfoproliferativa EBV correlata.

Secondo la definizione dell’Unione europea, la PTLD con una prevalenza non superiore allo 0,05% della popolazione è considerata una patologia rara.

Ogni anno in Italia si eseguono circa 4 mila trapianti di organo solido e circa 2 mila trapianti di cellule staminali ematopoietiche allogeniche con conseguente sviluppo di nuovi casi di PTLD.

«La rimborsabilità di tabelecleucel da parte di Aifa è un passo importante per i pazienti italiani affetti da questa rara, acuta e quindi grave condizione» commenta Charles Henri Bodin, CEO di Pierre Fabre Pharma in Italia. «Siamo orgogliosi – aggiunge - di contribuire a offrire una nuova opportunità terapeutica che risponde a un evidente bisogno medico insoddisfatto, migliorando le prospettive di trattamento e la qualità di vita di chi è colpito da questa malattia».