Quasi 18 milioni di euro, 17.800.000 per la precisione. È quanto l'Agenzia italiana del farmaco ha stanziato per il Bando di ricerca indipendente 2025 sulle malattie rare per promuovere studi su patologie a bassa prevalenza, che spesso non attraggono investimenti commerciali significativi.
Secondo Uniamo, la Federazione italiana malattie rare, in Italia sono più di 2 milioni le persone che ne sono colpite, mentre le patologie conosciute sono circa 8 mila. Solo per il 5% di queste esiste una terapia.
«Ogni malato raro ha diritto a speranza, dignità e cure innovative – dice il presidente Aifa, Robert Nisticò - ma per la loro bassa prevalenza le malattie rare pagano spesso lo scotto di essere poco attrattive per la ricerca profit, quella finanziata a fini commerciali. Per colmare questo gap, oltre ad aver adottato una serie di misure e incentivi che facilitano l’ingresso dei farmaci orfani sul mercato, l’Agenzia sostiene economicamente la ricerca indipendente sulle malattie rare, fondamentale per far progredire le conoscenze necessarie a decifrare patologie così complesse. È l’arma principale che abbiamo a disposizione per i pazienti, la pubblicazione del Bando va in questa direzione».
Come previsto dal Testo unico Malattie rare (Legge 175/2021), il Bando è finanziato dall’incremento del 2% del Fondo costituito dal contributo delle spese promozionali sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche ed è rivolto a tutti i ricercatori italiani di enti e istituzioni che intendano condurre studi non a fini commerciali, in grado di generare evidenze con ricadute concrete in questo campo. In particolare, il Bando si concentra su due linee di indagine: studi preclinici e clinici finalizzati allo sviluppo di terapie farmacologiche per patologie prive di trattamenti specifici, inclusi progetti di riposizionamento di farmaci esistenti per indagare nuove indicazioni terapeutiche per le malattie rare, e studi preclinici e clinici mirati allo sviluppo di farmaci orfani derivati dal plasma. «Destinare il 2% del fondo Aifa alla ricerca no profit esclusivamente alle malattie rare significa dare una risposta concreta ai pazienti e alle loro famiglie – sostiene il sottosegretario alla Salute, Marcello Gemmato - ma anche alla comunità scientifica, che potrà finalmente accedere a finanziamenti pubblici per studi e sperimentazioni cliniche su farmaci orfani».
I ricercatori potranno presentare le proprie proposte dalle ore 10 di lunedì 9 giugno 2025 per via telematica, seguendo le istruzioni che saranno pubblicate sul sito dell’Aifa. Sarà possibile partecipare fino alle ore 12 di mercoledì 23 luglio 2025.
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